Single gene-editing infusion cuts hereditary swelling attacks by 87% in trial

جین ایڈیٹنگ کی ایک خوراک نے موروثی سوجن کے حملوں میں 87 فیصد کمی کر دی، تجربہ

जीन-संपादन की एक खुराक ने वंशानुगत सूजन के दौरों में 87 प्रतिशत कमी की, परीक्षण

A single infusion of an experimental gene-editing treatment reduced attacks of hereditary angioedema by 87 percent in a major clinical trial, researchers have reported. More than six in ten patients who received the treatment, known as lonvoguran ziclumeran, went six months without another attack or preventive medication, with no daily pill or repeated injection. The treatment uses CRISPR technology to alter DNA inside the body, targeting the KLKB1 gene in liver cells, which is involved in producing prekallikrein, a protein that helps drive the chain of reactions behind the potentially life-threatening swelling episodes. The Phase 3 trial involved 80 patients and its first assessment covered six months after treatment. Researchers caution that further monitoring is needed to establish how long the benefits last and whether any delayed complications emerge, and that a treatment which permanently changes human biology cannot yet be guaranteed reversible.

محققین نے بتایا ہے کہ جین ایڈیٹنگ کے تجرباتی علاج کی ایک خوراک نے موروثی انجیو ایڈیما کے حملوں میں 87 فیصد کمی کر دی ہے۔ لونوگورن زکلیومیرن نامی علاج پانے والے دس میں سے چھ سے زیادہ مریض چھ ماہ تک کسی اور حملے یا بچاؤ کی دوا کے بغیر رہے، اور انہیں روزانہ گولی یا بار بار انجکشن کی ضرورت نہیں پڑی۔ یہ علاج کرسپر ٹیکنالوجی سے جسم کے اندر ڈی این اے کو تبدیل کرتا ہے اور جگر کے خلیوں میں کے ایل کے بی 1 جین کو نشانہ بناتا ہے جو پری کلیکرین نامی پروٹین بنانے میں شامل ہے، اور یہ پروٹین جان لیوا سوجن کے حملوں کے سلسلے کو آگے بڑھاتا ہے۔ فیز 3 کے تجربے میں 80 مریض شامل تھے اور پہلی جانچ علاج کے چھ ماہ بعد کی گئی۔ محققین نے خبردار کیا ہے کہ فوائد کتنی دیر رہیں گے اور کوئی تاخیر سے ظاہر ہونے والی پیچیدگی سامنے آتی ہے یا نہیں، اس کے لیے مزید نگرانی ضروری ہے، اور انسانی حیاتیات کو مستقل طور پر بدلنے والے علاج کے واپس ہونے کی ابھی ضمانت نہیں دی جا سکتی۔

शोधकर्ताओं ने बताया है कि जीन-संपादन के एक प्रायोगिक इलाज की एक खुराक ने वंशानुगत एंजियोएडेमा के दौरों में 87 प्रतिशत कमी की है। लोनवोगुरन ज़िकल्यूमेरन नामक इलाज पाने वाले दस में से छह से ज़्यादा मरीज़ छह महीने तक किसी और दौरे या बचाव की दवा के बिना रहे, और उन्हें रोज़ाना गोली या बार-बार इंजेक्शन की ज़रूरत नहीं पड़ी। यह इलाज सीआरआईएसपीआर तकनीक से शरीर के अंदर डीएनए को बदलता है और यकृत की कोशिकाओं में केएलकेबी1 जीन को निशाना बनाता है, जो प्रीकैलिक्रिन नामक प्रोटीन बनाने में शामिल है, और यह प्रोटीन जानलेवा सूजन के दौरों की श्रृंखला को आगे बढ़ाता है। चरण 3 के परीक्षण में 80 मरीज़ शामिल थे और पहला आकलन इलाज के छह महीने बाद किया गया। शोधकर्ताओं ने चेतावनी दी है कि लाभ कितने समय तक रहेंगे और कोई देर से सामने आने वाली जटिलता उभरती है या नहीं, इसके लिए और निगरानी ज़रूरी है, और मानव जीव विज्ञान को स्थायी रूप से बदलने वाले इलाज के वापस होने की अभी गारंटी नहीं दी जा सकती।