First patient dosed in trial that rewrites DNA inside the body

جسم کے اندر ڈی این اے بدلنے والے علاج کا پہلا مریض

शरीर के अंदर डीएनए बदलने वाले इलाज का पहला मरीज़

A patient with Wilson disease has become the first person to receive a prime-editing treatment delivered directly inside the body. The one-time infusion, called PM577a, is designed to correct a faulty gene, ATP7B, in liver cells so the liver can clear excess copper properly. Wilson disease is a rare inherited condition in which copper builds up in the body and can damage the liver and brain. The trial is still in its early phase, no safety or effectiveness results have been published yet, and initial data are expected in 2027.

ولسن کی بیماری میں مبتلا ایک مریض جسم کے اندر براہ راست پہنچائے جانے والے پرائم ایڈیٹنگ علاج کو حاصل کرنے والا پہلا شخص بن گیا ہے۔ پی ایم 577 اے نامی یہ ایک بار دیا جانے والا علاج جگر کے خلیوں میں خراب جین اے ٹی پی 7 بی کو درست کرنے کے لیے بنایا گیا ہے تاکہ جگر اضافی تانبے کو صحیح طریقے سے خارج کر سکے۔ ولسن کی بیماری ایک نایاب موروثی حالت ہے جس میں جسم میں تانبا جمع ہو جاتا ہے اور جگر اور دماغ کو نقصان پہنچا سکتا ہے۔ یہ ٹرائل ابھی ابتدائی مرحلے میں ہے، حفاظت یا افادیت کے کوئی نتائج ابھی شائع نہیں ہوئے ہیں، اور ابتدائی ڈیٹا 2027 میں متوقع ہے۔

विल्सन रोग से पीड़ित एक मरीज़ शरीर के अंदर सीधे पहुंचाए जाने वाले प्राइम-एडिटिंग इलाज को पाने वाला पहला व्यक्ति बन गया है। पीएम577ए नाम का यह एक बार दिया जाने वाला इलाज जिगर की कोशिकाओं में खराब जीन एटीपी7बी को ठीक करने के लिए बनाया गया है ताकि जिगर अतिरिक्त तांबे को सही तरीके से बाहर निकाल सके। विल्सन रोग एक दुर्लभ वंशानुगत स्थिति है जिसमें शरीर में तांबा जमा हो जाता है और जिगर और दिमाग को नुकसान पहुंचा सकता है। यह परीक्षण अभी शुरुआती चरण में है, सुरक्षा या प्रभावशीलता के कोई नतीजे अभी प्रकाशित नहीं हुए हैं, और शुरुआती डेटा 2027 में आने की उम्मीद है।